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近日，武漢科技大學(xué)姚凱團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)出新型通用基因編輯工具，并首次將該技術(shù)運(yùn)用于治療失明的小鼠，讓失明小鼠重見(jiàn)光明。
許多先天性失明和后天性失明與基因突變相關(guān)，目前全球大約有200多萬(wàn)人因基因突變導(dǎo)致失明。通過(guò)基因比對(duì)，上述失明可能由100多種不同基因的突變引起。目前已有的基因編輯工具，只能改變一個(gè)位點(diǎn)的突變基因，或只能針對(duì)特定位置的突變基因進(jìn)行編輯。
姚凱帶領(lǐng)4名“90后”博士生構(gòu)建了一種新的通用型基因編輯工具，既不受基因突變類(lèi)型的限制，也不受基因突變位置的限制，能夠?qū)θ蚪M進(jìn)行無(wú)限制修正。通過(guò)該工具治療后的失明小鼠視覺(jué)能力幾乎恢復(fù)正常。
此項(xiàng)研究為國(guó)際上首次在成體動(dòng)物上實(shí)現(xiàn)無(wú)限制性（無(wú)基因組位點(diǎn)限制、無(wú)基因編輯類(lèi)型限制）基因編輯，也是首次實(shí)現(xiàn)直接編輯視網(wǎng)膜神經(jīng)細(xì)胞基因組，特別是不健康或?yàn)l臨死亡的感光神經(jīng)元。
基因編輯技術(shù)又稱(chēng)基因組定點(diǎn)修飾技術(shù)，通過(guò)在基因組中進(jìn)行靶向特異性修飾，從而實(shí)現(xiàn)永久性或條件性（組織或時(shí)空）特異性的基因敲除、敲入和修正。
姚凱表示，在充分把握安全性的情況下，最終有望開(kāi)發(fā)形成一種基因藥物，在患者眼部采用手術(shù)方式注射后，最快2周后便可逆轉(zhuǎn)視力損失，重見(jiàn)光明。
美國(guó)科學(xué)院院士、眼部疾病專(zhuān)家Palczewski對(duì)該成果給予高度評(píng)價(jià)，認(rèn)為該項(xiàng)技術(shù)具有重大的臨床應(yīng)用潛力，幾乎適用于包括眼部疾病在內(nèi)的所有已知人類(lèi)遺傳疾病。
該成果于3月17日發(fā)表在國(guó)際頂級(jí)期刊《實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)雜志》（Journal of Experimental Medicine）上。武科大博士生覃歡、張文良、張士堯和馮源為共同一作，姚凱為通訊作者，武漢科技大學(xué)為論文唯一單位。
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